Seltener Gendefekt - Valeria braucht 1,8 Mio., um zu überleben
Die 15 Monate alte Valeria hat täglich epileptische Anfälle. Sie leidet an einer extrem seltenen Mutation am KCNT1-Gen. Weltweit sind knapp 100 Menschen davon betroffen. Valeria wird ohne Therapie nicht gehen oder sprechen lernen und das Erwachsenenalter kaum erreichen. Herkömmliche Medikamente gege...
UT
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