Neue Gentherapie heilt Baby in Rekordzeit
Gen-Editing statt Transplantation. In den USA wurde ein Neugeborenes mit einer seltenen Leber-Stoffwechselkrankheit erfolgreich mit personalisierter Therapie behandelt.
Erste personalisierte Gentherapie bei Neugeborenem (SWR) Mit der Genschere CRISPR/Cas9 lassen sich Gendefekte gezielt beheben – dafür gibt es inzwischen erste zugelassene Therapien. Bisher können davon aber nur bestimmte Patientinnen und Patienten profitieren. Am Kinderkrankenhaus von Philadelphia...
UT
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