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Bei seltenen Krankheiten gibt es häufig Off-Label-Use-Anwendungen.
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Off-Label-Use-Arzneimittel: Bund will Vereinheitlichung

Der Bund will einheitliche Regeln schaffen, bei der Vergütung von Medikamenten, die verabreicht werden, obwohl sie noch nicht offiziell zugelassen sind. Die Krankenkassen sollen künftig nach einheitlichen Kriterien entscheiden, ob sie betroffene Medikamente zahlen oder nicht.

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