Gentherapien feiern teils spektakuläre Erfolge – etwa gegen Chorea Huntington. Doch sie sind teuer: Gentherapie-Start-ups gehen reihenweise Pleite. Investoren zweifeln und ziehen sich zurück. Janine Reichenbach und Ute Modlich zweifeln nicht. Sie erforschen in Zürich gemeinsam Gentherapien.
Janine Reichenbach
Kinderärztin
Ute Modlich
Tiermedizinerin
SRF Wissen: Was für eine Therapie entwickeln Sie?
Janine Reichenbach: Eine Therapie gegen Septische Granulomatose. Bei den Betroffenen funktionieren bestimmte Immunzellen, die Fresszellen, nicht richtig. Sie sind normalerweise dazu da, Krankheitserreger aufzufressen und dann abzutöten. Die kranken Immunzellen können die Erreger zwar fressen, aber nicht mehr töten. Die Betroffenen haben sehr häufige, schwere Infekte, die auch Organe dauerhaft schädigen. Sie werden trotz aller Hilfe der modernen Medizin selten älter als 30 bis 40 Jahre. Unsere Gentherapie soll dafür sorgen, dass die Betroffenen wieder gesunde Fresszellen haben.
Wie funktioniert das?
Ute Modlich: Wir nehmen Blutstammzellen aus dem Knochenmark, und verändern diese Zellen im Labor so, dass der Fehler im Erbgut ausgeglichen wird. Diese veränderten Zellen geben wir dann wieder zurück in den Körper, dort besiedeln sie das Knochenmark und bilden nachher gesunde Fresszellen.
Janine Reichenbach: Bisher haben wir das nur im Tierversuch mit Mäusen gemacht. Nun sind wir soweit, dass wir am Universitätskinderspital Zürich mit klinischen Versuchen im Menschen anfangen können. Die Bewilligung wurde beantragt, und wir warten jetzt auf den Bescheid der Behörden.
Solche Versuche sind sehr teuer, oder?
Janine Reichenbach: Das ist richtig. Diese nächste Stufe werden wir auch nur mit sehr wenigen Patienten machen können. So bleiben die Kosten noch im Rahmen, den wir selbst stemmen können. Die noch grösseren Studien, die es für eine Zulassung für den freien Markt braucht, sind nur möglich mit Investitionen aus der Pharmaindustrie.
Macht es Sinn, so teure Versuche zu machen? Das führt doch nur zu sehr teuren Therapien?
Janine Reichenbach: Wir hoffen, dass wir mithelfen können, dass die Kosten sinken. Wir arbeiten dafür an einer Art Baukastensystem.
Wir führen die Änderungen ausserhalb des Körpers im Labor durch, das ist der grosse Unterschied.
Ute Modlich: Wir arbeiten im Labor an vielen Therapien parallel – für Krankheiten, die ähnlich funktionieren und auch die Immunzellen betreffen. Wenn wir das Verändern der Blutstammzellen einmal im Griff haben, können wir statt der einen Veränderung auch eine andere Veränderung durchführen. Zum Beispiel die Frontotemporale Demenz, die funktioniert auch über Immunzellen, genauer über die Immunzellen im Gehirn, sogenannte Microgliazellen, und wir können das über Eingriffe ins Genom angehen. Im Mausversuch sind wir hier schon relativ weit.
Es gab und gibt immer wieder Todesfälle in klinischen Studien mit Gentherapien. Sind Gentherapien sicher?
Ute Modlich: Die Todesfälle gab es bei Patienten, bei denen man versucht hat, die Veränderungen im Erbgut im Körper selbst durchzuführen. Wir führen die Änderungen ausserhalb des Körpers im Labor durch, das ist der grosse Unterschied.
Janine Reichenbach: Wichtig ist zu sehen, dass es bei den klinischen Versuchen, bei denen es Todesfälle gab, um Patienten geht, die durch ihre Krankheit schon lebensgefährdet waren. Die Forschung lernt aus diesen Erfahrungen. Mit der Zeit wird Gentherapie immer sicherer werden, und dann wird sie zunehmend in Frage kommen für weniger schwere Krankheiten.
Das Gespräch führte Katrin Zöfel.
