Ein Mädchen in China leidet an Entwicklungsstörungen. Die Ursache ist ein kleiner Genfehler. Die Eltern entscheiden sich dafür, ihre Tochter von einem bekannten Biochemiker gen-editieren zu lassen. Als die Sechsjährige ins Spital kommt, ist sie fröhlich. Sieben Tage nach Beginn der Therapie ist sie tot – ihr Immunsystem hat überreagiert. Den Fall hat das amerikanische Wissenschaftsmagazin «Science» publik gemacht. SRF-Wissenschaftsredaktorin Katrin Zöfel beantwortet die wichtigsten Fragen dazu.
Katrin Zöfel
Wissenschaftsredaktorin
Was ist mit dem Mädchen passiert?
Das Mädchen hatte eine Entwicklungsstörung, die sich vor allem in der Sprache und der Bewegung zeigte, und erwartbar war, dass sie sich verschlimmern, aber nicht tödlich sein würde. Später zeigte sich: Es handelte sich um eine seltene Genmutation.
Um welche Genmutation handelte es sich?
Eine vergleichsweise einfache. Im Erbgut war nur ein einziger Buchstabe verändert. Dafür gibt es heute zumindest theoretisch Werkzeuge, die genau diesen falschen Buchstaben korrigieren könnten. Die Eltern suchten deshalb jemanden, der daraus eine Gentherapie speziell für ihre Tochter entwickelt. Sie wurden bei einem Forscher aus Shanghai fündig.
Wie wurde der Tod des Mädchens bekannt?
Die Eltern selbst machten den Fall öffentlich. Sie machen sich Vorwürfe und möchten andere Familien vor einem ähnlichen Schicksal bewahren. Deshalb wandten sie sich an die Organisation Retraction Watch, die sich für wissenschaftliche Integrität einsetzt. Diese zog das Fachmagazin Science hinzu, das den Fall schliesslich publik machte.
Was sagt dieser Fall über Gentherapien?
In welchem enormen Spannungsfeld sich die Gentherapie im Moment bewegt. Seit es die Genschere und ihre Nachfolger gibt, scheint vieles plötzlich möglich und wirkt in der Theorie erstaunlich einfach. Ein Forscher sagte gegenüber Science: «Es ist einfach, vor lauter Hoffnung blind zu werden.» Laut dem Science-Journalisten John Travis wollte der Forscher in Shanghai den Eltern aufrichtig helfen. Er war von den Möglichkeiten der Technik überzeugt und unterschätzte die Risiken. Dies, obschon Tierversuche Warnsignale zeigten und zentrale Sicherheitsfragen unbeantwortet liessen. Der Forscher blendete dies offenbar aus.
Ist es Zufall, dass ein solcher Fall in China passiert ist?
Technischer Fortschritt hat in China einen hohen Stellenwert. Der Optimismus ist gross, ebenso der Glaube an neue Technologien. Es herrscht oft die Haltung, dass Fortschritt Risiken mit sich bringt – und dieser Preis unter Umständen akzeptiert werden muss.
Gab es bereits einen vergleichbaren Fall?
In den USA gab es den Fall von Jesse Gelsinger, der 1999 während einer Gentherapie starb. Auch da zeigte sich im Nachhinein, dass mehrere Warnsignale missachtet worden waren. Der Fall führte zu deutlich strengeren Regeln für klinische Studien.
Welche Lehren müssen Medizin und Politik daraus ziehen?
So verlockend die Hoffnungen auch sind: Es muss langsam vorangehen. Diese Therapie für das Kind war die erste, die Nervenzellen im Körper und gleichzeitig im Gehirn verändern sollte. Das ist etwas völlig anderes als Gentherapien, die beispielsweise bei Blindheit an einer kleinen Stelle im Auge wirken. Dort lassen sich die Risiken inzwischen deutlich besser einschätzen. Es braucht Zeit, viele Vorversuche und einen engen internationalen Austausch mit klaren Regeln. Ausserdem sollten solche experimentellen Gentherapien vorerst auf Menschen mit deutlich schwereren Erkrankungen beschränkt werden.
