Vor fünf Jahren machte das Labor von Wladimir Katanaew an der Universität Genf eine überraschende Entdeckung.
Die Forschenden stellten fest, dass weitverbreitete Zinksalze auch eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung behandeln können. Diese wird durch die Mutation eines Gens verursacht. Das kann zu schweren Krampfanfällen, Entwicklungsverzögerungen und Bewegungsstörungen führen. Rund 400 Menschen weltweit leiden daran.
Alte Medikamente für neue Zwecke einzusetzen, ist kein völlig neues Konzept. Viele der bekanntesten Medikamente, etwa GLP-1-Präparate gegen Adipositas oder Viagra gegen erektile Dysfunktion, wurden ursprünglich für andere Zwecke getestet oder zugelassen.
Nun stösst das Konzept auch bei seltenen Krankheiten zunehmend auf Interesse. Von den rund 7000 seltenen Krankheiten gibt es nur bei sechs Prozent eine zugelassene Behandlung.
Einen anderen Weg finden
Parallel dazu gibt es Anzeichen dafür, dass die Investitionen von Pharmaunternehmen in die Entwicklung von neuen Medikamenten gegen seltene Krankheiten zurückgehen.
Ein Bericht des Datenanalyseunternehmens Evaluate schätzt, dass der Anteil der Medikamentenkandidaten für seltene Krankheiten von 30 Prozent im Jahr 2027 auf 22 Prozent im Jahr 2032 sinken wird.
«Wir brauchen andere Ansätze», betont Wladimir Katanaew von der Universität Genf. «Die Wirkstoff-Neupositionierung ist eine Abkürzung, die in relativ kurzer Zeit und mit relativ geringem Investment zu einem Medikament führen kann.»
Grosse Fortschritte im Verständnis der Genetik erleichtern es Universitätslabors wie jenem von Katanaew, Mutationen zu untersuchen und zu verstehen, die diese Krankheiten verursachen. Künstliche Intelligenz hilft den Laboren, riesige Mengen molekularer Daten auszuwerten und Computermodelle zu erstellen, mit denen sich Medikamente testen lassen.
Viele Labors verfügen heute über Anlagen für Hochdurchsatz-Screenings, um neue Moleküle zu identifizieren und zu entwerfen.
Katanaews Team nutzte dieses Verfahren, um eine Sammlung von rund 3000 in den USA zugelassenen Medikamenten zu durchsuchen und zu testen.
Das Labor arbeitet derzeit mit einem Team von Postdoktorierenden in Genf an sechs genetischen Erkrankungen.
Wachsende Dynamik
Angesichts der Belastung der Gesundheitssysteme setzen sich immer mehr Initiativen und Patientengruppen dafür ein, die Nutzung bereits zugelassener Wirkstoffe für neue Indikationen voranzutreiben.
Fachleute gehen davon aus, dass sich 75 Prozent der bestehenden Medikamente für eine andere Krankheit einsetzen lassen.
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Grosse Herausforderungen bleiben jedoch bestehen. Bei einem bestehenden Medikament, selbst einem alten, sind Zulassung und Vergütung alles andere als einfach.
Und Universitätslabors fehlen oft die Ressourcen, das regulatorische Know-how und die Erfahrung in der klinischen Entwicklung, die nötig sind, um neu positionierte Medikamente durch den langen und komplexen Entwicklungsprozess zu bringen. Pharmaunternehmen könnten diese Aufgabe übernehmen, sind aber in der Regel nicht daran interessiert, alte Medikamente zu testen und zu vermarkten.
Ohne Industrie sind es meist Patientenorganisationen, die die Kosten tragen müssen. Sie müssen schwierige Entscheide darüber treffen, wie sie ihre sehr begrenzten Mittel einsetzen.
