Basierend auf vorangehenden Erkenntnissen kam die Forschungsgruppe auf die Idee, mit einem neuartigen Wirkstoff direkt das Eiweiss «Telomerase» zu hemmen, das zur starken Vermehrung der Blutplättchen bei der chronischen Blutkrankheit Essentielle Thrombozythämie (ET) beiträgt und die Krebszellen resistent gegen herkömmliche Therapien macht.
ET ist eine Stammzell-Erkrankung des blutbildenden Systems mit hohem Risiko für lebensgefährliche Blutgerinnungsstörungen wie innere Blutungen oder Thrombosen. ET kann sich auch zu einer akuten Leukämie entwickeln.
In einer Pilotstudie wurden 18 ET-Patienten mit der neuen Substanz behandelt. Bereits nach ein bis zwei Monaten normalisierte sich bei allen die Anzahl der Blutplättchen. Auch die Anzahl defekter plättchenproduzierender Zellen im Knochenmark nahm unter der Behandlung ab, während die gesunden Zellen erhalten blieben.
Damit gelang erstmals eine spezifische Therapie einer Ursache der ET. Der innovative Ansatz wird künftig auch bei anderen bösartigen Blutkrebsarten geprüft.