Roche will die US-Biotechfirma Spark Therapeutics übernehmen und so im Bereich der Gentherapie expandieren. Spark Therapeutics ist vor allem auf Gentherapien für genetisch bedingte Krankheiten spezialisiert. Worum es dabei geht, weiss Katrin Zöfel von der SRF-Wissenschaftsredaktion.
Katrin Zöfel
Wissenschaftsredaktorin
SRF News: Was macht die Gentherapie-Sparte für Pharmakonzerne so attraktiv?
Katrin Zöfel: Einerseits kann man für diese Therapien sehr viel Geld verlangen. Zudem gehört Gentherapieforschung heute zum Innovativsten, was Pharmafirmen machen können. Das gilt etwa für Zelltherapien gegen Krebs, die sogenannten CAR-T-Zelltherapien. Dabei wird das Immunsystem künstlich «scharf» gemacht. Novartis hat in diesem Bereich letztes Jahr massiv investiert und in der Schweiz 260 Stellen geschaffen. Es gilt aber auch für Gentherapien, die Spark Therapuetics macht. Dabei wird versucht, einen angeborenen Gendefekt zu korrigieren.
Auch wenn es bei den beiden Gentherapien Unterschiede gibt – extrem teuer sind beide Verfahren. Warum eigentlich?
CAR-T-Zelltherapien sind stark personalisiert. Dabei werden einem Patienten Zellen entnommen, verändert und wieder zurückgegeben. Das «Medikament» wird also quasi für jeden einzelnen Patienten extra hergestellt. Dafür verlangen die Pharmafirmen rund eine halbe Million Dollar pro Patient. Die Gentherapien, die Spark Therapeutics anbietet, sind noch teurer. So kostet etwa eine einzige Behandlung bei Augenkrankheiten, die auf Gendefekten basieren, bis zu 850'000 Dollar.
Die Therapie bei einem angeborenen Augenleiden kostet 850'000 Dollar.
Der Grund ist die diffizile Behandlung: Der Gendefekt muss in den Zellen der Netzhaut korrigiert werden. Dabei darf nichts schief gehen, die Zellen könnten sonst zu Krebs ausarten. Zudem muss es so gut klappen, dass die Zellen danach wieder ihre Arbeit tun und lichtempfindlich werden. Das gleiche gilt für die Therapie der Bluterkrankheit, im Fall von Spark Therapeutics geht es um Hämophilie A. Dabei werden Zellen in der Leber genetisch korrigiert, so dass sie genug Gerinnungsfaktoren produzieren. Danach ist der Bluter oder die Bluterin nicht mehr auf Medikamente angewiesen. Dies, sowie die technisch sehr schwierige Durchführung des Eingriffs, treiben den Preis hoch.
Für welche Krankheiten sind überhaupt Gentherapien attraktiv?
Typisch sind Krankheiten, bei denen man weiss, wo im Erbgut der Gendefekt sitzt. Auch muss man relativ gut an die Zellen herankommen, die man korrigieren muss. Das sind sozusagen die biologischen Bedingungen. Ein weiterer Bereich sind Therapien gegen Krankheiten, bei denen bisher nichts hilft, es keine gute Therapie gibt oder die Therapie sehr mühsam und ein Leben lang nötig ist – wie etwa bei der erwähnten Bluterkrankheit.
Roche kauft sich von Spark Pharmaceutics das grosse Know-how im Bereich Gentherapie.
Dabei ist der Gentherapie-Bereich nach wie vor mit unternehmerischen Risiken behaftet. So ist noch gar nicht sicher, ob das neuste von Spark Therapeutics entwickelte Medikament überhaupt auf den Markt kommt. Aber selbst wenn es dieses Medikament nicht schafft: Spark Therapeutics hat sich über die Jahre extrem viel Know-how angeeignet, das auf die nächsten vielversprechenden Medikamentenkandidaten angewendet werden kann. Dieses Know-how kauft sich Roche jetzt ein.
Das Gespräch führte Antonia Moser.
